美国首例患者接受自体干细胞治疗干性AMD

医牛资讯原创 2022-09-13 黄斑变性|干细胞|临床试验 (2498)

在美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的一个外科团队成功地植入了一块由患者细胞制成的组织补丁,目的是治疗晚期“干性”年龄相关性黄斑变性(AMD)。干性AMD是导致美国老年人视力下降的主要原因,目前还没有治疗方法。

作为临床试验的一部分,这名患者接受了该疗法。该临床试验是美国首次使用患者来源的诱导多能干细胞(iPS)细胞的替代组织。该手术由约翰霍普金斯医学院威尔默眼科研究所眼科副教授Amir H. Kashani博士在NEI临床医生Shilpa Kodati博士的协助下完成。该疗法在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行了1/2a期临床试验,以确定该疗法的安全性。

这种iPS细胞衍生疗法由美国国立卫生研究院(NIH)下属的国家眼科研究所(NEI)高级研究员Kapil Bharti博士领导的眼科和干细胞转化研究部团队开发,并与FUJIFILM细胞动力学公司和威斯康星州麦迪逊的Opsis Therapeutics公司合作。NEI临床前团队测试了这种细胞疗法的安全性和有效性。这种细胞疗法的临床级制造是在NIH临床中心输血医学部细胞工程中心进行的。

该手术是NEI 10年研究和开发的成果。在美国国立卫生研究院的实验室里,病人的血细胞被转化为iPS细胞,这种细胞几乎可以变成体内任何类型的细胞。在这种情况下,它们被编程成为视网膜色素上皮(RPE)细胞,这种细胞会在干性AMD的高级形式中退化。RPE细胞滋养和支持视网膜中的感光感光细胞。在AMD中,RPE的丧失会导致光感受器的丧失,从而导致视力的丧失。这项工作得到了NIH共同基金和NEI内部资金的支持。


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